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答案：

利用轉(zhuǎn)基因小鼠可以進(jìn)行基因功能、表達(dá)和調(diào)節(jié)方面的研究，探索疾病的分子遺傳學(xué)基礎(chǔ)和基因治療的可能性。

答案：如小鼠黑色素病、白化病、家族性肥胖、遺傳性貧血等，均與人發(fā)病相似，可作為研究人類遺傳性疾病的動(dòng)物模型。