單項選擇題已經(jīng)在臨床上經(jīng)過基因治療獲得療效的疾病是（）。
A.PKU
B.ADA
C.半乳糖血癥
D.Gaucher病
E.α-抗胰蛋白酶血癥等
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1.單項選擇題（）是指一段DNA或RNA寡核苷酸在DNA大溝中以、Hoogsteen氫鍵與DNA高嘌呤區(qū)結合，形成三鏈結構稱為。
A.三鏈核苷酸
B.三鏈形成寡核苷酸
C.單鏈形成寡核苷酸
D.二鏈形成寡核苷酸
E.三鏈DNA
2.單項選擇題補其所缺臨床治療方法是（）。
A.應用鰲合劑
B.應用促排泄劑
C.應用酶制劑
D.血漿置換或血漿過濾
E.平衡清除法
